Forskare från Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset har tillsammans med ett internationellt forskarlag genomfört en klinisk studie på en ny behandling mot högriskneuroblastom, en mycket aggressiv cancerform som främst drabbar små barn. Resultaten visar enligt forskarna att den nya behandlingen både ökar överlevnaden och minskar biverkningarna hos barnen.
Neuroblastom drabbar små barn, ofta före två års ålder. Sjukdomen uppstår i det sympatiska nervsystemet, ofta i buken i binjurarnas inre del och i nervvävnaden utefter ryggraden. Ungefär 20 svenska barn om året får diagnosen, vilket gör att samverkan mellan länder är viktig för att studierna ska bli tillräckligt stora och forskningen om nya behandlingar gå framåt.
– Det skulle ta minst ett sekel att göra en likadan studie enbart i Sverige. Internationellt och multidisciplinärt samarbete är nödvändigt för att öka överlevnaden inom barncancer. Samarbetet kräver resurser och uthållighet och Barncancerfondens stöd har en stor roll i utvecklingen av de nya behandlingarna, säger Per Kogner, överläkare och professor i pediatrisk onkologi, som lett den svenska delen av studien.
Den behandling som nu testats är den nya läkemedelskombinationen busulfan-melphalan, som ges i höga doser följt av stamcellstransplantation. Totalt ingick 1347 barn från 18 länder i en så kallad fas 3-studie, varav 598 barn slumpvis valdes ut för behandling med busulfan-melphalan eller den tidigare standardbehandlingen. Överlevnaden för barnen med den nya behandlingen ökade enligt forskarna från 38 procent till 50 procent, medan risken för livshotande biverkningar minskade från 10 procent till 4 procent.
– Det här är ett viktigt steg framåt för dessa svårt sjuka barn, säger Per Kogner.
Den aktuella samverkansstudien publiceras i tidskriften The Lancet Oncology och forskningen har finansierats med anslag från EU:s femte ramprogram och St. Anna Kinderkrebsforschung, Österrike. I Sverige har studien främst fått stöd genom Barncancerfonden, Cancerfonden och Vetenskapsrådet.
Läs mer om neuroblastom HÄR
